Prise en charge des patients atteints de syndromes myélodysplasiques à faible risque depuis 2020 en France – étude MYOSOTYS
Objectives
Les syndromes myélodysplasiques (SMD) regroupent un ensemble hétérogène d'hémopathies malignes, caractérisées par une hématopoïèse inefficace entraînant des cytopénies périphériques. Chez les patients atteints de SMD de bas risque (SMD-LR), la prise en charge thérapeutique vise principalement à corriger les cytopénies et, en particulier, l'anémie chronique, présente dans environ 80 % des cas. Dans cette population, la 1ère ligne de traitement repose sur les agents stimulants l'érythropoïèse (ASE), dont l'objectif est de limiter le recours aux transfusions sanguines et leurs complications cliniques associées. Cependant, l'efficacité des ASE demeure sous-optimale et les patients deviennent réfractaires au cours du temps. Le luspatercept est un agent de maturation érythroïde disponible en France depuis 2022, comme option thérapeutique chez les patients adultes présentant une anémie dépendante de la transfusion due à un syndrome myélodysplasique de bas risque, avec des sidéroblastes en couronne, sans délétion 5q, et qui ont présenté une réponse non satisfaisante à la thérapie à base d'érythropoïétine ou qui y sont inéligibles. Une extension d'autorisation de mise sur le marché en première ligne a été obtenue en 2024. L'étude MYOSOTYS vise à décrire la prise en charge des adultes atteints de SMD-LR en France et l'évolution de leur traitement depuis 2020, en se focalisant sur l'utilisation du luspatercept.
Conclusion
Cette étude fournit des données récentes en vie réelle sur les modalités de prise en charge des patients atteints de SMD de bas risque en France, illustrant l'évolution des pratiques thérapeutiques entre 2020 et 2024. Elle génère également les premières données nationales concernant l'utilisation du luspatercept en 2ème ligne et plus, contribuant à préciser son positionnement dans le parcours de soins de ces patients. L’approbation récente du luspatercept en 1ère ligne offre désormais davantage d'options thérapeutiques à ces patients dans ce contexte, et des données complémentaires seront nécessaires pour mieux définir la nouvelle séquence de traitement.